根据国家医保局官网信息，2025年12月7日更新《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2025年）》（“国家医保药品目录”）。针对骨髓纤维化的靶向创新药盐酸吉卡昔替尼片正式纳入国家医保目录。随着国家医保药品目录的推行，这款我国自主研发的JAK/ACVR1抑制剂，将以更可及、更普惠的姿态，为中高危骨髓纤维化患者带来 “缩脾、改贫、缓症” 的综合治疗新选择，为被疾病困扰的家庭点亮希望之光。
确诊之路：“累到直不起腰，肚子胀得吃不下饭”
“那两年，我总觉得浑身乏力，像被抽走了所有力气，爬两层楼梯就气喘吁吁，手脚常年冰凉。更让人难受的是，肚子一天天胀大，左上腹鼓起一个硬疙瘩，吃一点点东西就饱，连弯腰系鞋带都费劲。” 来自河南的王先生回忆起确诊前的日子，满是辛酸。辗转消化科、普通内科近一年后，他才通过骨髓穿刺活检和基因检测，被确诊为原发性骨髓纤维化（PMF）。
这是无数骨髓纤维化患者的共同遭遇。作为一种罕见的慢性血液肿瘤，骨髓纤维化以骨髓造血干细胞异常克隆增殖为核心，伴随纤维组织替代正常骨髓，导致造血功能逐渐衰竭。数据显示，该病发病率约为 1/10 万，高发于69~76岁中老年群体，但近年来也出现年轻化趋势，部分患者仅二三十岁就被确诊。患者最典型的困扰，便是脾脏肿大引发的腹胀、早饱，以及严重疲劳、盗汗、骨痛、全身瘙痒等全身症状，而贫血更是贯穿病程的 “老大难”，后期甚至需要反复输血维持生命。
“很多患者初期都误以为是肠胃病或疲劳综合征，在不同科室间辗转，平均确诊周期长达数年。” 北京协和医院段明辉教授表示，“中高危骨髓纤维化患者传统治疗手段有限，既往药物难以同时获得缩小脾脏与改善贫血的效果，不仅严重影响生活质量，更会因为无法承受规范化靶向药物治疗而缩短预期寿命，从而给患者和家庭带来沉重负担。”
诊疗困境：“输血靠等，吃药怕副作用”
“确诊后，最怕的就是看血常规报告，血红蛋白一次次下降，从120g/L跌到100g/L，再到 80g/L以下，输血成了每月的‘必修课’。” 王先生的家属无奈地说，“可现在血源紧张，有时候一等就是好几天，看着他浑身乏力、脸色苍白的样子，我们急得团团转。”
贫血是骨髓纤维化患者最突出的痛点之一，初诊时约60%的患者存在贫血，病程进展后这一比例会升至80%以上，严重贫血患者的中位生存期仅2.1年。除了输血依赖，传统治疗手段还面临诸多局限：羟基脲作为经典药物，虽能降细胞、缩脾，但可能导致骨髓抑制、皮肤色素沉着，长期服用还可能引发难治性溃疡；干扰素能改善骨髓纤维化程度，却会带来流感样症状、关节疼痛等不良反应；脾脏切除术虽能缓解压迫，却可能导致肝脏代偿性肿大、血栓风险升高，且手术风险较高，仅适用于极端情况。
更棘手的是，骨髓纤维化具有高度异质性，70%以上患者存在 JAK2、CALR、MPL 等驱动基因突变，诊断需依赖专业的骨髓活检和基因检测，而部分基层医院缺乏相应诊疗能力，导致许多患者确诊延迟，错过早期干预时机。
新药破局：“双重靶点，既缩脾又改善贫血”
“以前给患者治疗，总觉得力不从心，要么能缩脾但加重贫血，要么能缓解症状但副作用明显。”段明辉教授 坦言，“患者最迫切的需求，是既能缩小肿大的脾脏，改善症状，又能改善贫血，摆脱输血依赖。”
吉卡昔替尼的出现，恰好精准解决了这一临床痛点。作为我国自主研发的创新靶向药，它采用独特的双重抑制机制，一方面靶向抑制JAK-STAT信号通路，从源头阻断异常造血和炎症因子释放，有效缩小脾脏体积、缓解疲劳、盗汗等全身症状；另一方面通过抑制 ACVR1 通路，改善铁代谢异常，帮助红细胞充分利用铁元素，从根本上提升血红蛋白水平，减少输血需求。这一创新机制，破解了传统 JAK 抑制剂可能加重贫血的难题，实现了“缩脾 + 改贫”的双重疗效。
临床数据显示，吉卡昔替尼治疗后，部分患者两周内即可观察到血红蛋白提升，约1/3患者用药后血红蛋白可升高20g/L以上，脾脏肿大也能得到显著改善。对于羟基脲耐药或不耐受、以及合并贫血的患者，这款药物提供了全新的治疗选择，尤其适合中高危患者，或不适合造血干细胞移植的患者。
医保护航：“好药能报销，治病有底气”
“看到吉卡昔替尼进医保的消息，我非常激动！以前想用药，总免不了顾虑用药成本，现在有了医保报销，终于能放心治疗了。” 王先生难掩喜悦。
此前，作为一款国产创新靶向药，吉卡昔替尼的定价虽低于同类进口药物，但对于需要长期用药的患者来说，仍会带来一定的经济顾虑。如今，吉卡昔替尼被纳入国家医保乙类目录，降低了患者的用药负担，让更多中高危骨髓纤维化患者能够用得上、用得起这款好药。对于患者而言，这不仅意味着治疗费用的减少，更意味着治疗目标的升级 —— 从过去单纯 “缓解症状”，升级为 “缩小脾脏、改善贫血、延缓疾病进展、提升生活质量” 的综合获益。
“现在我可以告诉患者，我们有了既能缩脾又能改善贫血的靶向药，而且医保能报销！”段明辉教授感慨道，“这不仅是药物的进步，更是国家医保对罕见病患者的关怀。降低了药物费用后，患者也能更安心地接受规范治疗。”
迈向未来：“带病生存，也能活得有质量”
骨髓纤维化虽目前尚无法根治，但随着诊疗技术的进步和医保政策的完善，患者的生存状态已得到根本性改善。从过去的“无药可医”到“有药可医”，再到如今的“有药可保”，每一步跨越都凝聚着科研人员、临床医生和政策制定者的努力。
全国罕见病诊疗协作网的持续完善，让更多基层患者能及时获得规范诊断；基因检测技术的普及，让精准治疗成为可能；而吉卡昔替尼等创新药的医保准入，更是为患者筑起了一道 “生命保障线”。对于骨髓纤维化患者而言，这不仅是一款药物的可及，更是社会支持体系带来的温暖与希望。
春寒渐消，曙光已至。吉卡昔替尼纳入医保，为骨髓纤维化患者带来了治疗的新机遇、生活的新希望。未来，随着更多创新药物的研发和医保政策的持续优化，相信越来越多的患者能够摆脱疾病的枷锁，实现“带病生存，活得有质量”的目标，重享家庭的温暖与生活的美好。
